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Nov 01, 2023

Centessa Pharmaceuticals Anuncia Dosagem do Primeiro Indivíduo no Registro PRESent

Publicado: 10 de julho de 2023 BOSTON e LONDRES, 10 de julho de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Centessa Pharmaceuticals plc (Nasdaq: CNTA), uma empresa farmacêutica de estágio clínico focada na descoberta e desenvolvimento

Publicado: 10 de julho de 2023

BOSTON e LONDRES, 10 de julho de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Centessa Pharmaceuticals plc (Nasdaq: CNTA), uma empresa farmacêutica de estágio clínico focada na descoberta e desenvolvimento de medicamentos que são transformadores para os pacientes, anunciou hoje a dosagem do primeiro sujeito em seu estudo de registro PRESent-2 do SerpinPC para o tratamento da hemofilia B sem inibidores. A fase de dosagem do PRESent-2 segue um período de observação mínimo de 12 semanas, durante o qual são coletados dados prospectivos de linha de base do estado da doença do sujeito sob sua terapia atual para apoiar a revisão regulatória do perfil de benefício e risco do SerpinPC. SerpinPC é um novo inibidor experimental da proteína C ativada (APC) administrado por via subcutânea que está sendo desenvolvido como um tratamento potencial para hemofilia B, com ou sem inibidores.

“Ainda existe uma necessidade global significativa de novas opções de tratamento para pessoas com hemofilia B”, disse Antoine Yver MD MSc, Presidente de Desenvolvimento da Centessa. “Com base em dados clínicos encorajadores do nosso estudo de Fase 2a em andamento, acreditamos que o SerpinPC tem potencial para ser uma terapia administrada por via subcutânea de primeira classe, com um perfil de segurança diferenciado para pessoas com hemofilia B, sujeito a revisão e aprovação regulatória. Estamos entusiasmados em avaliar o potencial do novo mecanismo de ação do SerpinPC no estudo de registro PRESent-2. Esperamos inscrever e dosar pacientes adicionais em nossos locais de ensaios clínicos e avançar em direção à análise provisória planejada quando 36 indivíduos atingirem 12 semanas de tratamento na Parte 1 do estudo.”

O estudo PRESent-2 (AP-0102) é um estudo de Fase 2b, global, aberto e de design adaptativo contínuo para investigar a eficácia e segurança da dosagem subcutânea de SerpinPC todas as semanas, a cada 2 semanas ou a cada 4 semanas em aproximadamente 120 adultos (com idade entre 18 e ≤65 anos) ou adolescentes (com idade entre ≥12 e <18 anos) do sexo masculino com hemofilia A grave (com ou sem inibidores) ou hemofilia B moderadamente grave a grave (sem inibidores). PRESent-2 consiste em 3 partes: uma fase de justificação de dose aleatória de 24 semanas (Parte 1), uma fase de confirmação de dose de 24 semanas (Parte 2) e uma fase de extensão adicional de 24 semanas (Parte 3) para indivíduos que completar a Parte 1 ou a Parte 2. Os indivíduos devem ter passado por um período mínimo de observação prospectiva (pelo menos 12 semanas para a Parte 1 ou 24 semanas para a Parte 2) sob sua terapia atual (seja sob demanda ou reposição de fator de profilaxia) antes de mudar para Tratamento SerpinPC. O objetivo primário de eficácia do estudo é a taxa de sangramentos tratados (expressa como uma taxa de sangramento anual (ABR)) no período de observação em comparação com as primeiras 24 semanas tratadas com SerpinPC. A Empresa espera iniciar a dosagem em seu estudo de registro PRESent-3 (AP-0103) para indivíduos com hemofilia B com inibidores este ano.

Sobre SerpinPC SerpinPC é um novo inibidor de APC administrado por via subcutânea que está sendo desenvolvido como um tratamento potencial para hemofilia, independentemente da gravidade ou status do inibidor, e que também pode ser desenvolvido para prevenir sangramento associado a outros distúrbios hemorrágicos. O programa de registro do SerpinPC na hemofilia B inclui um conjunto de estudos clínicos com múltiplos componentes. PRESent-5 é um estudo de alimentação observacional para coletar dados observacionais prospectivos por períodos mínimos definidos antes de mudar para sujeitos de dosagem nos estudos de intervenção. Os estudos de intervenção incluem PRESent-2 (hemofilia B moderadamente grave a grave sem inibidores e hemofilia A grave com ou sem inibidores) e PRESent-3 (hemofilia B com inibidores). Informações adicionais sobre os ensaios podem ser acessadas em www.clinicaltrials.gov (NCT05605678, NCT05789524, NCT05789537). A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação Fast Track ao SerpinPC para o tratamento da hemofilia B, com ou sem inibidores. SerpinPC é um agente experimental que não foi aprovado pelo FDA ou qualquer outra autoridade reguladora.